Giusti F, Cianferotti L, Gronchi G, Cioppi F, Masi L, Faggiano A, Colao A, Ferolla P, Brandi ML. Endocrine. 2016 Jun;52(3):495-506. Epub 2015 Jul 30.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26224587
L’iperparatiroidismo primitivo è la principale endocrinopatia associata a neoplasia endocrina multipla tipo 1. Cinacalcet è un agente calciomimetico per il trattamento di iperparatiroidismo secondario in pazienti con malattia renale allo stadio terminale, e per la riduzione di marcata ipercalcemia in pazienti con carcinoma paratiroideo ed iperparatiroidismo sporadico che richiedono un intervento chirurgico, ma per i quali è controindicata la paratiroidectomia.
Questo studio è stato sviluppato per valutare se si può fornire una alternativa medica per la gestione di iperparatiroidismo primario nei soggetti affetti da neoplasia endocrina multipla di tipo 1. In questo studio 33 pazienti MEN1 erano stati arruolati, 10 maschi e 23 femmine, con un’età media di 40 ± 11,9 anni , range 20-63.
L’iperparatiroidismo primitivo è stata la prima manifestazione clinica in 12 pazienti. Tutti i soggetti hanno iniziato con Cinacalcet 30 mg/die, 22 pazienti hanno iniziano la terapia con cinacalcet come alternativa alla chirurgia, e 11 pazienti hanno optato per il farmaco dopo la persistenza dell’iperparatiroidismo primitivo post-chirurgico. La durata del follow-up è stato di 12 mesi.
I risultati di questo studio mostrano una significativa riduzione calcemia. Le variazioni degli ormoni gastroenteropancreatici e della ghiandola ipofisaria non sono stati significativi, a dimostrazione della sicurezza generale di questo farmaco in questa malattia. Cinacalcet è stato ben tollerato da 28 pazienti, mentre cinque soggetti hanno lamentato pirosi gastrica e nausea di grado 1, sintomi che non hanno impedito il completamento dello studio. In conclusione, Cinacalcet è risultata una terapia ben tollerata e sicura nei pazienti con sindrome MEN1 stabilizzando l’omeostasi del calcio.