NUOVO STUDIO CLINICO CONTROLLATO DI FASE II PER PAZIENTI AFFETTI DA FEOCROMOCITOMA/PARAGANGLIOMA MALIGNO.

I feocromocitomi sono tumori rari che originano dalle cellule del sistema nervoso simpatico e possono produrre catecolamine (epinefrine). Tali tumori sono solitamente trovati in una o ambedue le ghiandole surrenali (90%), ma possono insorgere anche in altre aree delle cellule nervose simpatiche e vengono identificati come paragangliomi. Circa il 10% di questi tumori sono maligni al momento, o subito dopo, l’identificazione del tumore primitivo. Un altro 5% di soggetti con feocromocitoma sono identificati, tardivamente, come affetti da malattia maligna o ricorrente.
Recentemente è stato sviluppato un nuovo radiofarmaco che agisce come singolo agente in soggetti affetti da feocromocitoma/paraganglioma maligno o carcinoide metastatico. Dati preliminari indicano che tale trattamento è attivo nel feocromocitoma metastatico o ricorrente, con un 34.5% dei pazienti che mostra una risposta positiva a livello tumorale ed un 50% con risposta positiva a livello biochimico (riduzione significativa dei valori circolanti di cromogranina A).
A breve, presso il Centro di Firenze, partirà lo studio clinico controllato di fase II che utilizzerà questo nuovo radiofarmaco per pazienti affetti da feocromocitoma/paraganglioma maligno.

CRITERI DI INCLUSIONE NELLO STUDIO

I pazienti devono incontrare TUTTI i seguenti criteri:

• avere una diagnosi o di feocromocitoma o di paraganglioma attraverso: conferma istologica – OPPURE – metanefrine libere plasmatiche e catecolamine/metanefrine urinarie (24 ore)
• malattia metastatica o ricorrente dopo pregressa chirurgia
• almeno una lesione misurabile vista con TC o RMN eseguita con mdc entro le 4 settimane precedenti la prima dose del radiofarmaco
• almeno una localizzazione tumorale misurabile mediante una scansione utilizzante lo stesso radiofarmaco a dose di tracciante
• fornire un consenso informato firmato e dimostrare la volontà di applicare i requisiti del protocollo
• avere almeno 18 anni di età
• Se di sesso femminile, non essere in età fertile o potenzialmente capaci di avere figli come documentato dalla storia clinica (legatura delle tube o isterectomia) o in post-menopausa con un minimo di 12 mesi di assenza del ciclo mestruale.
• Se di sesso femminile potenzialmente in età fertile, avere un test di gravidanza ?HCG negativo entro le 48 ore precedenti la dose
• Soggetti di sesso femminile in età fertile devono essere d’accordo di non avere gravidanze, e soggetti di sesso maschile devono essere d’accordo di non avere figli, per un periodo di 1 anno seguente la dose terapeutica. Sia donne che maschi devono usare un metodo accettabile di controllo delle nascite durante il primo anno seguente la dose terapeutica del radiofarmaco

• Donne che allattano
• Lesioni attive a carico del sistema nervoso centrale, evidenziate con TC o RMN entro 3 mesi dall’entrata nello studio
• insufficienza cardiaca di classe III-IV (NYHA)
• ricevimento di precedente radioterapia sistemica entro 6 mesi dall’entrata nello studio
• ricevimento di precedente radioterapia Total body
• ricevimento di precedente radioterapia esterna in oltre il 25% del midollo osseo
• ricevimento di precedente chemioterapia entro 30 giorni dall’inizio dello studio
• status di performance (Karnofsky) < 60
• piastrine = 100.000/?L
• conta assoluta dei neutrofili = 1.500/?L
• creatinina sierica ? 1.5 mg/Dl
• bilirubina totale ? 1.5 volte il limite superiore del range di riferimento
• AST/GOT o ALT/GPT ? 2.5 volte il limite superiore del range di riferimento
• allergia nota a iodobenguano, iodio o SSKI che ha richiesto intervento medicoha ricevuto un trattamento terapeutico e/o medicale “sperimentale” entro 30 giorni prima dell’entrata dello studio
• qualunque condizione medica o altre circostanze che potrebbero ridurre significativamente le possibilità di ottenere dati affidabili, di raggiungere gli obiettivi prefissati, o completare lo studio e/o gli esami del follow up post dose
• evidenza di un’alterata biodistribuzione del tracciante-radiofarmaco
• evidenza di ostruzione renale
• il paziente non è clinicamente disponibile per lo studio a giudizio dello Sperimentatore
• ricevimento di una medicazione che inibisce l’uptake del radiofarmaco:
  • fenotiazine o decongestionanti entro le 2 settimane precedenti la prima dose del radiofarmaco;
  • antidepressivi triciclici entro 6 settimane precedenti la prima dose del radiofarmaco;
  • labetalolo entro 1 settimana precedente la prima dose del radiofarmaco;
  • Endpoints

Centro di riferimento
Ambulatorio Terapeutico Centro di Riferimento Regionale su Tumori Endocrini Ereditari
Dipartimento di Medicina Interna
Responsabile: Prof.ssa Maria Luisa Brandi
Azienda Ospedaliera Careggi
Viale Pieraccini, 6
50139 FIRENZE
Responsabile della Sperimentazione:
Dott. Falchetti Alberto
e-mail: a.falchetti@dmi.unifi.it;
Dott.ssa Federica Cioppi
e-mail federica.cioppi@virgilio.it;
Tel. 055/7948320
Tel. C.O.R.D. 055/7947978